肌肉萎缩症（ALS）在临床上主要表现为肌肉萎缩，一般还伴有肌肉颤动，下肢肌张力增高、腱反射亢进等现象。如果任由病情发展，会出现吞咽障碍、言语含糊不清、呼吸困难等症状，给患者的身体健康甚至生命安全造成困扰。

肌萎缩侧索硬化症的发病原因：

肌萎缩侧索硬化症发病原因可分为家族遗传性和散发性。几种基因突变可导致家族性ALS，并有助于散发性ALS的发展。

1、家族性ALS

家族性ALS的原因可能是一些基因突变导致轴突发育的破坏，有可能是有毒物质的积累可能会损伤运动神经元，最终导致细胞死亡。

2、散发性ALS

散发性ALS的原因是遗传基因和环境因素共同影响的。众多的基因突变，增加了ALS的患病风险，导致编码的蛋白质的功能改变、降低或丧失。具有ALS高风险基因突变的个体，在基因和环境素因素诱发下，可能导致疾病的发生。

治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的孤儿药物——万全力太（利鲁唑片）

万全力太利鲁唑片主要用于肌萎缩侧索硬化症患者的治疗，可延长存活期或推迟气管切开的时间，是FDA唯一批准的用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗药物，能延缓病情的发展。

万全力太的作用机理：

万全力太是一种谷氨酸兴奋性毒性拮抗剂，能多靶点作用于运动神经元，抑制谷氨酸的释放，间接阻断兴奋性氨基酸受体，稳定电压依赖性钠通道，激活G蛋白依赖的信号传导系统。

万全力太如何服用？

万全力太利鲁唑片建议两餐间服用，或饭前后2小时服用，若出现恶心等胃肠道的不良反应，可饭后服用。利鲁唑片为口服用药，用量为一次一片（50毫克），一日2次。增加每日给药剂量不会增加药效，但增加不良反应。如漏服一次，按原计划服用下1片。