羟基脲片主要有抗癌的功效和作用，是一种核苷二磷酸还原酶的抑制剂，能能够阻止核苷酸还原为脱氧核苷酸，从而干扰嘌呤、碱基的生物合成，还可以选择性的阻断DNA的合成，能够起到抗肿瘤的效果。
这种药物在临床上可以对慢性粒细胞的白血病有一定的治疗作用，并且可以用来耐药的慢性粒细胞白血病，同时对于黑色素瘤和肾癌以及头颈部癌症都能够起到一定的疗效，可以与放疗联合治疗，对于头颈部以及宫颈鳞癌都有一定的治疗效果，对于水痘和带状疱疹各种严重的感染性疾病患者是需要禁止使用的，总之这种药物主要能够起到抗肿瘤的作用。本药品对于骨髓抑制为剂量性的限制性毒性，可致白细胞和血小板的减少患者只需要停药1~2周以后即可恢复正常。
有一部分患者使用以后可能会出现胃肠道的反应，出现食欲减退，恶心及呕吐，少见的有便秘，长期服用可发生口腔黏膜炎和口腔溃疡等。有可能会出现中枢神经系统症和脱发有头晕、嗜睡和幻觉等症状，出现皮肤血管毒性反应，包括血管溃疡和血管坏死不良反应的产生。孕妇和哺乳期的妇女是禁止食用的，在使用药物期间要严格的遵照医嘱，不可擅自的停用药物或者是加大药量。
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