产品介绍用于确诊的黏多糖贮积症Ⅱ型(MPS Ⅱ,亨特综合征)患者的酶替代治疗。本品尚未在38个月龄以下儿童中开展临床试验。
用法用量1.推荐剂量
Hunterase的推荐剂量方案为0.5mg/kg体重,每周一次静脉输注。Hunterase是一种静脉注射浓缩液,使用前须采用100 mL 0.9%氯化钠注射液稀释。每瓶Hunterase含2.0 mg/mL艾度硫酸酯酶β蛋白溶液(6.0 mg),可抽取体积为3.0 mL,仅供一次性使用。 建议使用配备0.2微米(um)过滤器的输液器。
应在1-3小时内完成总体积输注。如果发生输液反应,患者可能需要延长输注时间,但是,输注时间不应超过8小时。在输注开始前15分钟内,初始输注速率应为8 mL/hr。如果输注的耐受性良好,可每15分钟增加8 mL/hr,以在规定时间内给予全部药液量。但是,输注速率不得超过100 mL/hr。如果发生输液反应,根据临床判断,可以减慢输注速率和/或暂停输注,或停止输注。Hunterase不应在输液管内与其他产品同时进行输注。
2.制备和给药说明
使用无菌技术,Hunterase应由专业医护人员进行制备和给药。
根据患者的体重和0.5mg/kg推荐剂量确定应给予的Hunterase总体积和所需药瓶数量。
患者体重(kg) x0.5 mg/kg Hunterase ÷2 mg/mL= Hunterase总体积(mL)
Hunterase总体积(mL) ÷3mL/瓶= (药瓶)总数
(四舍五入以确定应抽取的Hunterase总体积所需的整瓶数量。)
目视检查每个小瓶。Hunterase 是-种澄清至轻微乳光、无色溶液。如果小瓶内溶液存在变色情况或颗粒物质,请勿使用该溶液。请勿摇晃Hunterase.
使用100 mL 0.9%氯化钠注射液稀释计算的Hunterase 总体积。稀释后,应轻轻混合输液袋内的溶液,但勿摇晃。如果稀释溶液在制备后8小时内未使用或冷藏,则应将其丢弃。稀释溶液可在冷藏条件下最长储存48小时。
禁忌对本品成份或任何辅料发生过重度或危及生命的超敏反应者。
孕妇及哺乳期妇女用药妊娠期目前尚未在女性黏多糖贮积症II型患者中开展临床试嗳,尚不清楚对人体的潜在风险。因此除非有明确的必要性,否则妊娠期间不建议使用本品。哺乳期尚不清楚本品是否可经人乳汁分泌,本品应慎用于哺乳期女性。
儿童用药临床试验中的包括38月龄及以上的儿重及青少年患者,试验结果显示对Hunterase治疗的应答与成人相似。用法用量无需调盟。
老年用药尚未在老年患者中开展该药物的临床试验。
药物相互作用尚未正式开展本品的药物相互作用试验。
药理毒理药理作用黏多糖贮积症II型(MPSI,也称享特综合征)是一种X染色体连锁隐性疾病,由溶酶体酶艾度糖醛酸-2-硫酸酯酶(IDS)缺乏引起。MPSII患者由于IDS缺乏或不足,糖胺聚糖(GAG)在多种细胞的溶酶体中逐渐积累,导致细胞充血、器官肿大、组织破坏及系统功能障碍,艾度硫酸酯酶β可提供外源性IDS供细胞溶酶体摄取,该酶享糖链上的甘露糖-6-磷酸(M6P)可与细胞表面的M6P受体结合,进入细胞溶酶体分解代谢积累的GAG.毒理研究遗传哥性尚未开展艾度硫酸酯南β的遗传毒性试验。生殖毒性雄性大鼠每周2次静脉注射艾度硫酸酯酶β5mgkg(以体表面积计算,约为人体推荐周剂量的1.6倍),对雄性大鼠的生育力未见明显影响。尚未在雌性动物中开展艾度硫酸酯酶β的生殖毒性试验。致癌性尚未开展艾度硫酸酯酶β的长期致癌性试验。
储藏本品储存于2℃至8℃冷藏条件下。避光保存,不得冷冻,不得振摇。超过本品标识有效期后,不得使用。本品不含防腐剂,稀释后的溶液应立即使用。如果不能立即使用,稀释后的溶液可在2℃至8℃下冷瞰储存最长48小时,如果在室温下储存,则必须在8小时内使用。