产品介绍本品用于治疗原发性系统卡尼汀缺乏症。报道病例中,临床表现包括反复发作的Reye样脑病、低酮性低血糖症、和/或心肌病。相关症状包括骨骼肌张力减退、肌无力和发育停滞。原发性卡尼汀缺乏症的诊断要点为患者血清、红细胞和/或组织中卡尼汀水平低,且患者没有原发性脂肪酸或有机酸氧化缺陷(见临床药理部分)。在部分患者,特别是表现为心肌病的那些患者中,补充卡尼汀可快速缓解疾病的症状和体征。除卡尼汀外,还应根据患者病情予以支持治疗和其他治疗措施。
本品也用于先天性代谢异常导致的继发性卡尼汀缺乏症的短期和长期治疗。
用法用量口服,用餐时服用。
成人:对于体重为50kg的个体,左卡尼汀的推荐剂量为1~3g/天,即10~30ml左卡尼汀口服溶液。在从临床和生化角度考虑病人可能获益的情况下,及在谨慎用药的原则下,才可考虑更高的剂量。起始剂量应为1g/天(10ml/天),根据耐受性和治疗反应缓慢提高治疗剂量。用药后的监测包括定期的血液化学检查、生命体征检查、血浆卡尼汀浓度测定和总体临床状态的监控。
婴幼儿和儿童:婴幼儿和儿童用药的推荐剂量为50~100mg/kg/天,即0.5~1ml/kg/天的左卡尼汀口服溶液。临床和生化角度考虑需要较高剂量时应谨慎。起始剂量应为50mg/kg/天,根据耐受性和治疗反应的评价缓慢提高治疗剂量,最高不得超过3g/天(30ml/天)。用药后的监测包括定期的血液化学检查、生命体征检查、血浆卡尼汀浓度测定和总体临床状态的监控。
左卡尼汀口服溶液可单独服用,或溶解于其他饮品或液态食物中服用。每日用药过程中应合理安排用药间隔时间(每3~4小时一次),餐间或餐后服用最佳,口服用药过程中应缓慢地小口吞服以达到最大程度的耐受。
禁忌对本品过敏者禁用。
孕妇及哺乳期妇女用药孕妇:在大鼠和家兔进行的生殖毒性研究中,采用的剂量高达人体剂量的3.8倍(根据体表面积的用药量),无证据表明左卡尼汀有损害生育力的作用或对胎仔产生危害。但是,本品未在孕妇中进行足够和设计完善的对照研究。
由于动物生殖毒性研究的结果并不完全适用于人体,因此,对于妊娠期妇女,只有在确实必要时方可使用本品。
哺乳期妇女:目前还未在哺乳期妇女中进行左卡尼汀补充疗法的研究。
在乳牛总进行的研究表明,随着外源性左卡尼汀的补充,牛乳中左卡尼汀的浓度也有提高。因此,在考虑是否对哺乳期妇女进行左卡尼汀补充治疗时,应权衡儿童过量摄入卡尼汀可能带来的风险与左卡尼汀补充疗法给母亲带来的治疗受益,考虑听停止哺乳或停止左卡尼汀治疗。
儿童用药见用药用量。
老年用药老年患者用药的安全有效性尚未确立。
药物相互作用尚不明确。
药理毒理药理作用:
临床药理:
左卡尼汀是哺乳动物能量代谢环节中必不可少的一种天然物质。左卡尼汀可促进长链脂肪酸进入细胞线粒体,为脂肪酸氧化和随后的能量产生过程运送底物。除大脑外,人体所有组织均以脂肪酸作为能量来源,尤其在骨骼肌和心肌细胞中,脂肪酸是主要的能量来源。
原发性系统性卡尼汀缺乏症表现为血浆、红细胞和/或组织中左卡尼汀的浓度降低。虽然目前仍未能区分哪些症状就是由左卡尼汀缺乏引起,哪些症状是因有机酸血症引发的,但两者所引发的症状都可能在左卡尼汀治疗后改善。文献报道指出,在因脂肪酸和/或特定有机酸代谢异常而出现酰基辅酶A酯类生物积累的患者中,卡尼汀能促进过量有机酸或脂肪酸的排泄。
继发性卡尼汀缺乏症由先天性代谢缺陷所导致。卡尼汀可减轻因先天性代谢异常所致的有毒有机酸的蓄积,上述症状可见于戊二酸尿症Ⅱ型、甲基丙二酸尿症、丙酸血症和中链脂肪酰基辅酶A脱氢酶缺乏症。在这些患者中,因体内酰基辅酶A化合物蓄积导致中间代谢中断,而发生自身中毒。随后酰基辅酶A化合物水解形成其游离酸,从而导致酸中毒,并酰基左卡尼汀则能快速的被排泄。从生化角度而言,卡尼汀缺乏症是指血浆中游离卡尼汀浓度异常降低,出生一周后浓度低于20μmol/L,并伴有组织和/或尿液中游离卡尼汀浓度降低。此外,卡尼汀缺乏症还可能出现血浆中酰基卡尼汀/左卡尼汀浓度比例高于0.4,或尿液中酰基卡尼汀浓度异常增高。早产儿和新生儿中的继发性卡尼汀缺乏症是指血浆卡尼汀浓度低于年龄对应的正常浓度。
致癌作用、致突变作用以及对生育力的损伤:
在鼠伤寒沙门氏杆菌、酿酒酵母菌和粟酒裂殖酵母菌中进行的致突变试验表明左卡尼汀并无致突变作用。未进行长期动物试验以评价左卡尼汀的致癌作用。,又能将线粒体内产生的短链脂酰基输出。本品的补充可缓解其因体内缺乏引起的脂肪代谢紊乱、骨骼肌和心肌等组织的功能障碍。
储藏遮光,密封保存。