近日，广东一位母亲向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的订购方式和国内定价依据。

一夜之间，诺西那生钠注射液火了，这也引起了众多网友的关注和讨论。

脊髓性肌萎缩症（SMA），是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属常染色体隐性遗传病，患儿多表现为四肢肌肉无力、肌肉萎缩、呼吸困难等。

根据患者起病年龄和临床病程，将脊髓性肌萎缩症由重到轻分为4型。如果患儿不能及时进行系统性治疗，大多数SMA-1型患儿无法存活到2岁。

2019年2月，国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠注射液用于治疗5qSMA。5qSMA是该疾病最常见的形式，约占95%。这也是目前国内唯一治疗脊髓性肌萎缩症的药物。

有网友从澳洲了解到，在当地诺西那生钠注射液一针的价格41澳元，约合人民币280元。

为何国内外价格相差如此大?

脊髓性肌萎缩症是一种比较少见的遗传病，正是因为少见，本身治疗的药物就不多，而效果好的就更少了，所以诺西那生钠作为治疗脊髓性肌肉萎缩症的特效药从问世起价格就极高。

其实，这个特效药在各个国家的价格都很高，一般为70-80万元，我国的价格是699700元，美国78万元。

其实41澳元的诺西那生钠注射液是在澳洲公费报销后的价格，而报销前的价格也高达10几万澳元。

为何不将诺西那生钠纳入医保？

国家医保局信访办工作人员表示：诺西那生钠注射液的价格是由药企定价的，所以不同地区价格也有所不同，加上这个药物目前在国内处于垄断地位，因此价格居高不下。

相信很多人会有这样的疑问：既然是特效药，为何其他国家能纳入医保，我们是自费？

医保局工作人员表示：

国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需要确保进入医保目录的药物各个地方都用得起。

此类罕见病药物一旦纳入医保目录，对于经济欠发达的地区来说，基金用于支付高价罕见病药物后，其他基础疾病就无法得到保障，后续还可能造成地方经济压力。

虽然，诺西那生钠注射液仍未正式纳入医保，但是我国医保局从未放弃过努力。

诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企业谈判，将药物价格降下来，满足脊髓性肌萎缩症患者的需要。

据最新报道，国家和地方政府正与药企保持沟通，呼吁建立多方共付机制，以减轻患者的负担。