作者：李春艳 北京大学人民医院

我们在现实生活中见到的类似的、令人心酸的境遇太多了。从理性角度来看，作为专业人士更要思考其中深层次的原因。
对于我们来说，很多天价药物如奢侈品一样价格昂贵。大家可曾想过，无论是国家、药厂、科研人员同样面临着卫生经济层面的巨大压力？《我不是药神》反映的就是这样的一个困境！除了格列卫之外，很多遗传病的治疗药物也有类似的状况。因其研发成本大、用药人群少而不受资本市场的追捧，像弃儿一样，故被称作“孤儿药”。国际上针对“孤儿药”有相应的法案、激励和补助政策。在国内也同样面临着诸多的伦理和经济方面的困境。总之，我觉得这部电影感性的东西多，理性的东西偏少。所以我希望社会的热点能够回归理性，从源头做起，鼓励更多的国内企业进行新药研发。
医学治疗的目的首先是改善患者的生活。国内关于遗传病的治疗有一个误区：普遍认为遗传病的治疗等同于基因治疗，如果该疾病在基因治疗方面有困难，就认为该遗传病不可治。其实，遗传病的治疗跟其他慢性病是一样的，可以采取多种手段的综合治疗，如基因编辑治疗、小分子药物干预、饮食控制、器官移植、干细胞移植等等。通过综合治疗后可使这些遗传病进展减慢、患者生存时间延长，从而改善患者的生活质量。
干细胞治疗是一项疾病治疗的新方法。其中，造血干细胞在白血病、粘多糖病的治疗方面成效斐然，在遗传病的治疗方面也有可喜的进展。法布雷病是一种罕见的遗传病，其发病机制是由于患者体内先天性缺乏一种酶，使人体某种代谢产物不能被裂解，在患者血管和各器官广泛蓄积，造成四肢剧烈疼痛，并对肾、心脏、脑、神经等各器官产生严重损害造成病变，病情呈进行性加重发展态势，如得不到有效治疗将危及生命。目前加拿大已经开始用干细胞移植治疗“法布雷病”的相关临床试验了。他们用iPS（诱导多能干细胞）技术将诱导的全能造血干细胞转变成血管内皮细胞，然后在其中的某一个环节将正常的基因导进去，将诱导的细胞贴在血管壁上，让它能够表达有缺陷的酶，来治疗“法布雷病”。相信干细胞疗法将来能使更多疾病得到有效的治疗。
目前，干细胞治疗已成为全球研究热点，国内的干细胞研究也走在世界前列。在干细胞的诱导分化、干细胞在不同疾病的临床应用等方面，国内的研究居世界前列。北京大学就有很多研究干细胞的学者，比如邓宏魁教授。今年北大校庆期间，邓教授专门给习主席来介绍了北大在干细胞研究的很多前沿的技术。我相信在这方面将会有越来越多的临床试验、新药和新疗法审批上市，造福更多的患者。
iPS（诱导多能干细胞）是利用成体细胞（如皮肤、血液细胞等）经过“重新编程”，可以诱导成具有和胚胎干细胞类似的分化潜能的多能干细胞，可以分化成人体任何细胞和组织。它来源于自体细胞，所以不存在排异，也没有胚胎干细胞的伦理争议，是目前临床研究的热点和疾病治疗的新希望。呈诺医学在英国和国内都有自己的研究机构、iPS干细胞库，已经掌握了很成熟的iPS细胞的逆转、再诱导分化技术。目前，国外在单基因遗传病的干细胞治疗的临床试验非常的有限，而呈诺医学的团队在临床实验操作规范、审核严格、有国际的视野，所以我们相信呈诺医学能够在些这方面走在世界的前列。我们目前也在和呈诺医学合作，共同推动用iPS干细胞治疗单基因遗传病。我们期望看到中国科研力量的崛起，也特别期待中国的医疗科技能逐渐走在世界的前列，甚至领跑！
现在是健康的新时代，现代医疗正朝着大健康的方向发展，除了传统的医疗干预，我们应该更多地关注疾病预防和生活质量的改善。我希望iPS干细胞治疗未来在罕见病和遗传病的治疗方面发挥更大更好的作用，在其他疾病的治疗领域同样如此。